Produtos de terapias avançadas no Brasil : desafios e oportunidades da pesquisa ao acesso

Abstract

Introdução: Os Produtos de Terapias Avançadas (PTA) são biológicos inovadores que prometem revolucionar a forma de tratar as doenças, especialmente as condições raras e as necessidades médicas não-atendidas. Entretanto, representam a categoria mais desafiadora das novas tecnologias, seja pelo seu complexo desenvolvimento quanto pelos altos preços, o que impõe demandas regulatórias específicas. Portanto, promover acesso aos PTA tornou-se um grande desafio para os governos e para as indústrias, sobretudo em países com sistemas de saúde de acesso universal. Objetivos: Analisar o panorama dos PTA no cenário brasileiro, a partir da análise do financiamento público em Pesquisa & Desenvolvimento (P&D) e dos desafios e das oportunidades identificados na trajetória da pesquisa ao acesso. Métodos: O método foi dividido em dois estudos. O primeiro refere-se à análise da evolução dos investimentos em P&D em PTA realizados pelo Ministério da Saúde (MS) e parceiros entre 2004 e 2020. Tem desenho descritivo, baseado em dados secundários. A base de dados com o investimento em pesquisas e projetos em PTA foi cedida pelo MS, por meio do Departamento de Ciência e Tecnologia. O segundo estudo refere-se à identificação de desafios e de oportunidades enfrentados pela indústria no desenvolvimento clínico, na comercialização e no acesso aos PTA no SUS, em uma perspectiva regulatória. A pesquisa é de natureza descritiva-analítica com abordagem metodológica predominantemente quantitativa, definida por meio de um survey com questões estruturadas, direcionadas a representantes de empresas que comercializam PTA. Resultados: Os investimentos coordenados pelo MS (61,5%) em parceria com órgãos de ciência e tecnologia, educação e economia (38,5%) consistiram em Int$137,35 milhões em 282 projetos de PTA. O financiamento contemplou pesquisas científicas, tecnológicas e de inovação (67% do total) e projetos de implantação ou manutenção de infraestrutura de centros de pesquisa (32,98%). Em convergência global, a terapia celular foi o PTA que mais se beneficiou de investimento público, especialmente em pesquisas básicas e pré-clínicas. As áreas da cardiologia e da neurologia foram o foco principal dos ensaios clínicos. O survey contemplou 10 empresas farmacêuticas estrangeiras. De modo geral, os participantes avaliaram que o Brasil possui um sistema regulatório bem estabelecido, especialmente quanto ao processo de registro sanitário pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). A interação da Anvisa com o setor regulado, a harmonização dos sistemas de avaliação sanitária e de análise ética com outros países e o tempo de análise na avaliação de biossegurança de Organismos Geneticamente Modificados (OGM) destacam-se como positivos. Por outro lado, é necessário avançar na precificação destes produtos e nos atuais métodos de Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS). Conclusões e Recomendações: Apesar da necessidade de implementar melhorias na política de financiamento de P&D de PTA no Brasil, bem como em avançar no arcabouço regulatório voltado para precificação e para a ATS, o país deu passos importantes nesse campo e pode servir de referência para países do Sul Global. Para proporcionar à população acesso universal, equitativo e sustentável aos PTA por meio do SUS, recomenda-se promover financiamento contínuo emP&D e construir políticas específicas para promoção do Complexo Econômico-Industrial da Saúde nacional, orientados para a missão que considera o valor para a saúde pública. Adicionalmente, considerando o crescente número de aprovações de PTA nos próximos anos e o impacto financeiro no SUS, sugere se considerar abordagens explícitas de definição de prioridades para apoiar a ATS, bem como implementar modelos inovadores de financiamento, especialmente o compartilhamento de risco e o co-financiamento entre diferentes partes interessadas, como público-público e/ou participação público-privada (Blended Finance).