Monitoramento do horizonte tecnológico para doenças raras : uma abordagem para coleta e síntese de informações

Abstract

Introdução: No Brasil, a pressão por novas tecnologias se reflete de forma pronunciada na solicitação de medicamentos por meio da judicialização, que envolve riscos sanitários, desorganiza o ciclo de assistência farmacêutica e as contas públicas, mas tem sido um meio para obtenção de tratamento farmacológico. Assim, é urgente o delineamento de novas políticas públicas que possibilitem o acesso seguro e racional a medicamentos para doenças raras. O Monitoramento do Horizonte Tecnológico (MHT) pode ter papel-chave nesse contexto, ao entregar às partes interessadas informações baseadas em evidências científicas sobre tecnologias novas e emergentes em tempo oportuno. Objetivos: Aplicar o MHT para as doenças raras que mais oneraram o orçamento do Ministério da Saúde (MS) pela via judicial, de modo a demonstrar a aplicabilidade do método como possível norteador de políticas públicas para essa categoria de doenças. Métodos: O estudo consistiu em três etapas: (1) definição das cinco doenças raras cujos medicamentos judicializados mais oneraram o MS no período de 2015 a 2018; (2) aplicação da metodologia de MHT para identificar fármacos em desenvolvimento clínico para as cinco doenças e filtrar os fármacos identificados para uma delas; (3) elaboração de avaliação de MHT do tipo aprofundada para uma das doenças. Resultados: O valor relacionado às doenças Hemoglobinúria Paroxística Noturna, Síndrome Hemolítico Urêmica atípica (SHUa), Mucopolossacaridose 6, Doença de Fabry e Distrofia Muscular de Duchenne, correspondeu a 70% do total de R$ 4.457.714.536,44. Demonstrou-se um ativo cenário de desenvolvimento clínico de fármacos para essas doenças e a perspectiva da entrada no Brasil de medicamentos registrados em outros países. A avaliação aprofundada de MHT para SHUa revelou candidatos a medicamentos com potencial de atender necessidades clínicas não alcançadas pelo eculizumabe, novas vias de administração e com a possibilidade de chegarem ao mercado com elevados preços. Conclusões: A abordagem proposta poderia possibilitar a preparação do sistema de saúde brasileiro para a entrada de novas tecnologias. Foi possível elencar precocemente novos fármacos e alvos terapêuticos, o que poderia ser útil para a pesquisa e desenvolvimento nacionais de medicamentos para doenças raras. Além disso, a tendência de alto custo dos potenciais xvii novos medicamentos aponta a perpetuação da dificuldade de se manter a sustentabilidade do Sistema Único de Saúde.