http://repositorio.unb.br/handle/10482/55926| Fichero | Tamaño | Formato | |
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| ThaisLimaDeSena_DISSERT.pdf | 2,93 MB | Adobe PDF | Visualizar/Abrir |
| Título : | Desenvolvimento de teste molecular de triagem neonatal para quantificação de TREC e KREC |
| Autor : | Sena, Thaís Lima de |
| Orientador(es):: | Araújo, Daniel Mendes Pereira Ardisson de |
| Coorientador(es):: | Andrade, Miguel de Souza Vianna, Giovanni Rodrigues |
| Assunto:: | Triagem neonatal Biologia Molecular |
| Fecha de publicación : | 16-sep-2026 |
| Data de defesa:: | 28-may-2025 |
| Citación : | SENA, Thais Lima de. Desenvolvimento de teste molecular de triagem neonatal para quantificação de TREC e KREC. 2025. 85 f. Dissertação (Mestrado em Biologia Molecular) — Universidade de Brasília, Brasília, 2025. |
| Resumen : | Durante a maturação linfocitária, a recombinação somática dos receptores de antígenos gera círculos de DNA extracromossômicos, conhecidos como TREC (círculos de excisão de células T) e KREC (círculos de excisão de células B). A quantificação desses marcadores permite avaliar a competência do sistema imunológico, sendo fundamental para o rastreamento de imunodeficiências primárias, como a síndrome de DiGeorge, a agamaglobulinemia ligada ao X e a imunodeficiência combinada grave (SCID). A SCID é uma doença genética rara caracterizada por comprometimento da funcionalidade dos linfócitos T, B e/ou células NK, tornando os recém-nascidos altamente suscetíveis a infecções persistentes e recorrentes. Se não diagnosticada precocemente, a SCID pode levar a óbito nos primeiros meses de vida ou causar sequelas severas caso o tratamento seja tardio. Este estudo validou um ensaio de qPCR multiplex para a triagem neonatal da SCID e outras imunodeficiências, baseado na quantificação dos TRECs e KRECs. Para a padronização, foram utilizados plasmídeos como calibradores, além de 181 amostras biológicas para validação analítica e clínica. A análise envolveu o comparativo com 2 laboratórios de apoio que já realizam o teste: laboratório de Apoio 1 com 57 amostras de recém-nascidos, laboratório apoio 2 com 40 amostras e 84 amostras foram utilizadas em comparação com o kit comercial NeoScreen SMA/TREC/KREC Real-Time Detection da empresa DNA Technology. O DNA foi extraído de discos de 3 mm de papel filtro utilizando o kit Generation DNA (QIAGEN). A reação de qPCR foi realizada no termociclador CFX96 (Bio-Rad) utilizando primers específicos para TREC e KREC (sintetizados pela IDT), além da amplificação do gene RNAseP como controle interno para normalização da quantidade de DNA. As condições otimizadas incluíram primers e sondas a 0,8 μM e 0,4 μM, respectivamente, com protocolo de amplificação: 50 °C/120 s, 95 °C/10 min, seguido de 45 ciclos de 95 °C/5 s, 55 °C/15 s e 65 °C/45 s. A validação do método demonstrou eficiência de amplificação superior a 98%, coeficiente de determinação (r² ≥ 0,99) e um limite de detecção (LOD) de 8 cópias por reação para o equivalente a 13 Cópias/uL de sangue. Foram feitos ensaios de precisão, repetibilidade e reprodutibilidade. Este estudo foi aprovado pelo Comitê de Ética sob o parecer CAAE: 80346424.8.0000.0257. A implementação deste teste de triagem neonatal pode viabilizar diagnósticos precoces e intervenções terapêuticas oportunas, contribuindo para um prognóstico mais favorável em pacientes com SCID e outras imunodeficiências primárias. |
| Abstract: | Soybean (Glycine max) is a commodity of extreme economic relevance for Brazil and is constantly affected by pathogens, specially fungal ones, which significantly compromise productivity and grain quality. Among fungal diseases, one of the most notable is the popularly known white mold, caused by Sclerotinia sclerotiorum, a hemibiotrophic pathogen capable of inducing tissue necrosis and causing considerable losses in the field. Given this scenario, one of the strategies used to overcome this problem and generate more productive and resistant plants is the use of biotechnological tools such as genetic transformation. In this work, the effect of expressing a chimeric construct, PG-PGIP, was evaluated. This construct combines a fragment of a fungal polygalacturonase from Fusarium phyllophilum (PG) fused with a gene encoding a polygalacturonase-inhibiting protein from Phaseolus vulgaris (PGIP). This strategy is based on the interaction between the fungal PG and the plant PGIP, which favors the generation of oligogalacturonides (OGs)—pectin fragments present in plant cell walls that can act as DAMPs (Damage-Associated Molecular Patterns) thereby amplifying defense responses and potentially making plants more resistant. Two independent transgenic events, PG-PGIP 2.23 and PG-PGIP 1.45, were characterized regarding genomic insertion of the transgene, the progression of S. sclerotiorum lesions, and the expression profile of marker genes from hormonal defense pathways, including salicylic acid (SA) and jasmonic acid (JA). The PG-PGIP 2.23 event showed a significant reduction in the development of necrotic lesions caused by the fungus in both ex vivo and in vivo bioassays. These results, together with the observed modulation of the SA and JA pathways, suggest a fine-tuning of the hormonal balance, resulting in plants with stronger immune responses. In contrast, the PG-PGIP 1.45 event exhibited highly heterogeneous behavior among progenies, with greater susceptibility in bioassays against the fungus, as well as marked differences in gene expression profiles of defense pathways. Overall, these results demonstrate that the PG-PGIP strategy has potential to strengthen plant immunity. However, its effectiveness depends on proper transgene integration into the genome to enable the development of transgenic events with adequate agronomic performance, benefiting both producers and the environment. |
| metadata.dc.description.unidade: | Instituto de Ciências Biológicas (IB) Departamento de Biologia Celular (IB CEL) |
| Descripción : | Dissertação (mestrado) — Universidade de Brasília, Instituto de Ciências Biológicas, Departamento de Biologia Celular, Programa de Pós-Graduação em Biologia Molecular, 2026. |
| metadata.dc.description.ppg: | Programa de Pós-Graduação em Biologia Molecular |
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| Aparece en las colecciones: | Teses, dissertações e produtos pós-doutorado |
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